Disease management

Διαχείριση της ασθένειας

Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία για την Άλφα-Μαννοσίδωση, και η αγωγή συχνά περιορίζεται στην αντιμετώπιση και τον έλεγχο των συμπτωμάτων.1

Συστάσεις για τη διαχείριση των συμπτωμάτων

Ακολουθείται προληπτική προσέγγιση για την αποτροπή εμφανιζόμενων επιλοκών και διενεργείται ενδελεχής κλινική εξέταση κατά την αρχική διάγνωση.2

Eπιλογές εξειδικευμένης διαχείρισης

Το σκεπτικό της θεραπείας: στη συγκεκριμένη πάθηση, δεν υπάρχει δραστηριότητα της άλφα-μαννοσιδάσης σε κανένα κύτταρο. Σύμφωνα με το σκεπτικό της αυτόλογης μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT) στο πλαίσιο αυτό, τα κύτταρα του δωρητή που παράγουν ένζυμα εποικίζουν τους ιστικούς υποδοχείς και μεταφέρουν το ένζυμο στους παρακείμενους κυτταρικούς υποδοχείς που παρουσιάζουν ανεπάρκεια του ενζύμου.

  1. Malm D & Nilssen Ø. Alpha-mannosidosis. Orphanet J Rare Dis 2008;3:21
  2. Malm D & Nilssen Ø. Alpha-mannosidosis. Orphanet J Rare Dis 2008;3:21